Un estudio con ratones ofrece esperanzas de una terapia genética contra el Parkinson

JUEVES, 4 de noviembre de 2021 (HealthDay News) -- Una terapia genética experimental para mejorar la efectividad de la levodopa, un medicamento para el Parkinson, arrojó resultados promisorios en ratones, informan unos investigadores.

A medida que la pérdida de neuronas que liberan dopamina avanza en el Parkinson en etapa avanzada, la levodopa es menos capaz de aliviar los problemas de movimiento provocados por la enfermedad, que es un trastorno progresivo del sistema nervioso.

Pero un equipo de la Universidad del Noroeste encontró que la terapia genética dirigida a la región del cerebro en los ratones donde se ubican estas neuronas condujo a un aumento significativo en los beneficios de la levodopa.

La terapia genética lo logró al restaurar la capacidad de las neuronas de convertir la levodopa en dopamina, según los investigadores. Pero la investigación con animales no siempre da resultado en los humanos.

Junto con sus hallazgos sobre la terapia genética, los investigadores ofrecieron nueva información sobre el motivo de que las neuronas liberadoras de dopamina se pierdan en los pacientes con Parkinson.

En los ratones, los investigadores encontraron que el daño en las mitocondrias (las generadoras de energía) de las neuronas que liberan dopamina desencadena una secuencia de eventos que se parece a lo que sucede en los circuitos cerebrales en la enfermedad de Parkinson.

Los hallazgos podrían ayudar a identificar a las personas en las primeras etapas del Parkinson, y conducir a terapias para ralentizar la progresión de la enfermedad y tratar a la enfermedad en etapa avanzada.

"El desarrollo de terapias efectivas para ralentizar o frenar la progresión de la enfermedad de Parkinson requiere que los científicos sepan qué la causa", señaló el autor del estudio, D. James Surmeier, catedrático de neurología de la Facultad de Medicina de la Noroeste.

"Esta es la primera vez que ha habido evidencias definitivas de que la lesión en las mitocondrias en las neuronas liberadoras de dopamina es suficiente para provocar un parkinsonismo parecido al humano en un ratón", indicó en un comunicado de prensa de la universidad.

"Hace mucho que se debate si el daño en las mitocondrias es una causa o una consecuencia de la enfermedad", anotó Surmeier. "Ahora que este tema se ha resuelto, podemos enfocar nuestra atención en el desarrollo de terapias para preservar su función y ralentizar la pérdida de estas neuronas".

El estudio también provee un modelo de la enfermedad de Parkinson anterior a la aparición de los síntomas.

"Este modelo 'parecido al humano' podría ayudarnos a desarrollar pruebas que identificarían a las personas que están en el proceso de ser diagnosticadas con la enfermedad de Parkinson en cinco o 10 años", añadió Surmeier. "Hacerlo nos permitiría iniciar pronto unas terapias que podrían alterar la progresión de la enfermedad".

Los hallazgos se publicaron en la edición del 3 de noviembre de la revista Nature.

Más información

La Parkinson's Foundation ofrece más información sobre la enfermedad de Parkinson.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTE: Northwestern University, news release, Nov. 3, 2021