Un panel de la FDA se muestra escéptico sobre un controversial fármaco para la ELA antes de una votación

MARTES, 6 de septiembre de 2022 (HealthDay News) -- Un panel de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. sopesará de nuevo la aprobación de un medicamento experimental para la ELA, una segunda revisión poco común, para una enfermedad que no tiene cura.

El mismo panel que se reunirá el miércoles votó el marzo pasado para no aprobar el fármaco para la letal afección neurodegenerativa, que también se conoce como enfermedad de Lou Gehrig.

Pero lograr que el medicamento, conocido como Albrioza (AMX0035) sea aprobado se ha convertido en una causa para los pacientes, sus familias y miembros del Congreso, reportó Associated Press.

Aun así, los reguladores federales comentaron en un resumen informativo presentado el viernes que las nuevas evidencias de la compañía "no son suficientemente independientes ni convincentes" para establecer la efectividad.

El documento sí mencionó que los expertos pueden tomar en cuenta "la necesidad sin satisfacer en la ELA" y la flexibilidad que la agencia tiene para aprobar medicamentos que tratan a enfermedades letales.

Esto sugiere que "hay un chance de que la FDA todavía esté buscando una forma de aprobar el producto", escribió en una nota para los inversionistas Marc Goodman, analista de SVB. Goodman piensa que el medicamento tiene alrededor de un 50 por ciento de probabilidades de ser aprobado, reportó AP.

Cuando los reguladores revisaron el medicamento por primera vez en marzo, votaron 6 a 4 en su contra, tras encontrar que los datos de que beneficiaría a las personas con la enfermedad no eran convincentes. El panel le dio a la agencia hasta el 29 de septiembre para revisar cualquier dato adicional que la compañía enviara.

Los reguladores canadienses ya aprobaron el medicamento para los pacientes con ELA, lo que pone a la FDA en una "situación precaria", declaró a AP Holly Fernandez-Lynch, una bioética.

"En general les gusta llevar ventaja cuando toman decisiones sobre la aprobación", comentó Fernandez-Lynch, profesora de la Universidad de Pensilvania. "Les gusta plantear el argumento de que no son una barrera que impide a los pacientes acceder a cosas que podrían ayudarlos".

Amylyx Pharmaceuticals, que fabrica el medicamento, dijo que recopiló datos de seguimiento sobre el estudio que concluyó que el fármaco alargaba la vida de los pacientes con ELA unos 10 meses.

El medicamento combina un complemento dietético que se usa en la medicina china tradicional con un medicamento recetado existente para los trastornos del hígado. La combinación protege a las células de la muerte prematura, según Amylyx.

La aprobación del medicamento combinado obligaría a las aseguradoras a cubrirlo.

Pero el ensayo tenía datos faltantes y errores de implementación, según los revisores de la FDA. Todavía "sufre de los mismos problemas para la interpretación", escribieron.

Los pacientes que tienen ELA en algún momento ya no pueden caminar, hablar, tragar ni respirar, y en general fallecen en entre tres y cinco años tras el diagnóstico, a medida que la enfermedad destruye metódicamente a las células nerviosas.

Grupos de pacientes y defensoría ofrecerán opiniones externas, entre ellos I AM ALS, fundado por el paciente Brian Wallach. Wallach toma la parte del tratamiento compuesta por el complemento dietético.

"Los pacientes investigan, sabemos que no nos va a curar", Wallach, que fue diagnosticado de ELA en 2017 y que habló mediante un intérprete, le dijo a AP. "Pero también sabemos que quizá nos permita permanecer aquí hasta que llegue el próximo fármaco, y ese tal vez sea la cura".

Más información

El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares de EE. UU. ofrece más información sobre la ELA.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTE: U.S. Food and Drug Administration, briefing document, Sept. 2, 2022; Associated Press

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