Un panel de la FDA respalda a un controversial fármaco para la ELA en su segunda revisión, un paso raro

JUEVES, 8 de septiembre de 2022 (HealthDay News) -- El miércoles, un panel de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. recomendó la aprobación de un medicamento experimental para la ELA (esclerosis lateral amiotrófica) en una segunda revisión, un paso que es poco común.

La FDA no está obligada a seguir las recomendaciones de sus asesores, pero usualmente lo hace.

El voto del miércoles fue de 7-2 a favor de la aprobación. El mismo panel votó 6-4 el marzo pasado para no aprobar el fármaco, llamado Albrioza (AMX0035), para la letal afección neurodegenerativa, que también se conoce como enfermedad de Lou Gehrig.

Pero lograr que el medicamento sea aprobado se ha convertido en una causa para los pacientes, sus familias y miembros del Congreso, reportó Associated Press. Han afirmado que existen suficientes evidencias para respaldar la seguridad y efectividad de Albrioza en los pacientes que sufren de una enfermedad que no tiene cura.

En la segunda revisión, que se convocó tras una inmensa iniciativa de presión de los defensores del fármaco, los miembros de la FDA debatieron durante horas, según AP. El enfoque principal de los panelistas fue la potencia y la fiabilidad del único estudio que realizó el fabricante del fármaco, Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Al final, una mayoría de los panelistas dieron su respaldo al medicamento.

"Privar a los pacientes de ELA de un fármaco que podría funcionar es probablemente algo con lo que no me sentiría muy cómoda", declaró a AP la Dra. Liana Apostolova, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, que votó por aprobar el medicamento. "En la reunión anterior, no estaba muy claro, y todavía es cuestionable.

Un nuevo factor que animó a los panelistas a votar que "sí" podría haber sido un trato que hizo Amylyx con la FDA: sacar a Albrioza del mercado si su efectividad no se confirma en un nuevo estudio en curso de gran tamaño. El codirector ejecutivo de Amylyx, Justin Klee, afirmó que la compañía retiraría la medicina de forma voluntaria si esto sucede.

"Me tranquiliza un poco que se pueda otorgar una aprobación que se puede retirar en el futuro", comentó Apostolova.

En la apertura de la reunión del miércoles, el Dr. Billy Dunn, jefe de revisión de neurología de la FDA, afirmó que los datos suministrados por Amylyx siguen presentando "preocupaciones y limitaciones". Pero también dijo que "somos muy conscientes de la urgente necesidad de desarrollar nuevos tratamientos para la ELA".

Actualmente, solo hay dos medicamentos aprobados por la FDA para la ELA, que acaba con las células nerviosas y les quita poco a poco a los pacientes la capacidad de caminar, hablar o incluso tragar. La mayoría de las personas con ELA mueren en un plazo de 3 a 5 años tras el diagnóstico, en general por insuficiencia respiratoria.

Cuando los reguladores revisaron el medicamento por primera vez en marzo, votaron en su contra, tras encontrar que los datos de que beneficiaría a las personas con la enfermedad no eran convincentes. Entonces, el panel le dio a la agencia hasta el 29 de septiembre para revisar cualquier dato adicional que la compañía enviara.

Los reguladores canadienses ya aprobaron el medicamento para los pacientes con ELA, lo que puso a la FDA en una "situación precaria", declaró a AP Holly Fernandez-Lynch, una bioética.

"En general les gusta llevar ventaja cuando toman decisiones sobre la aprobación", comentó Fernandez-Lynch, profesora de la Universidad de Pensilvania. "Les gusta plantear el argumento de que no son una barrera que impide a los pacientes acceder a cosas que podrían ayudarlos".

Amylyx dijo que recopiló datos de seguimiento sobre el estudio que concluyó que el fármaco alargaba la vida de los pacientes con ELA unos 10 meses. Albrioza también parece solo tener unos efectos secundarios leves.

El medicamento combina un complemento dietético que se usa en la medicina china tradicional con un medicamento recetado existente para los trastornos del hígado. La combinación protege a las células de la muerte prematura, según Amylyx.

La aprobación del medicamento combinado obligaría a las aseguradoras a cubrirlo.

Dos panelistas votaron de nuevo contra la aprobación. Uno de ellos, el Dr. Caleb Alexander, de la Universidad Johns Hopkins, apuntó que la promesa de Amylyx de sacar Albrioza del mercado si no tenía éxito en el nuevo ensayo no lo convencía.

"Pienso que la FDA (con todo debido respeto) le resta bastante importancia a la complejidad de tener que sacar su producto del mercado", declaró Alexander a AP.

Grupos de pacientes y defensoría ofrecieron opiniones externas, entre ellos I AM ALS, fundado por el paciente Brian Wallach. Wallach toma la parte del tratamiento compuesta por el complemento dietético.

"Los pacientes investigan, sabemos que no nos va a curar", Wallach, que fue diagnosticado de ELA en 2017 y que habló mediante un intérprete, le dijo a AP. "Pero también sabemos que quizá nos permita permanecer aquí hasta que llegue el próximo fármaco, y ese tal vez sea la cura".

Greg Canter fue diagnosticado con ELA en 2018, y participó en el estudio de Amylyx. "Les pido que la aprueben, porque sé que funciona. Me está alargando la vida, y es lo que quiero para otros", aseguró. Canter atribuye la mejora de su capacidad pulmonar y la ralentización de su deterioro funcional al fármaco.

Más información

El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares de EE. UU. ofrece más información sobre la ELA.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTE: U.S. Food and Drug Administration, briefing document, Sept. 2, 2022; Associated Press

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