Un nuevo tratamiento para la EM se muestra promisorio en un ensayo

JUEVES, 25 de agosto de 2022 (HealthDay News) -- Una terapia experimental de anticuerpos para la esclerosis múltiple (EM) puede reducir las exacerbaciones de síntomas a la mitad, en comparación con el tratamiento estándar, encontró un nuevo ensayo clínico.

El medicamento, llamado ublituximab, superó al medicamento oral estándar para la EM en cuanto a la reducción de las recaídas de los pacientes, es decir, los periodos con unos síntomas nuevos o síntomas que empeoran. También resultó mejor para la prevención de las áreas de daño inflamatorio en el cerebro.

El ublituximab todavía no está aprobado para el tratamiento de la EM. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. está revisando los datos del ensayo, y se prevé que tome una decisión antes de finales de año, según el fabricante del medicamento, TG Therapeutics.

Si se aprueba, el ublituximab sería el último en un grupo más reciente de terapias para la EM llamadas anticuerpos monoclonales anti-CD20: unos anticuerpos producidos en el laboratorio que se dirigen a unas células específicas del sistema inmunitario en que se origina el proceso de la EM.

Los nuevos hallazgos ofrecen más pruebas de que el método beneficia a los pacientes, según una experta que no participó en el ensayo.

"¿Es esto revolucionario? No. Pero es más confirmación de un beneficio clínico de dirigirse a esta población de células en la sangre", señaló la Dra. Lauren Krupp, directora del Centro de Atención Integral de la Esclerosis Múltiple de Langone de la NYU, en la ciudad de Nueva York.

La EM es un trastorno neurológico que surge en general entre los 20 y los 40 años. Es provocado por un ataque errado del sistema inmunitario en la mielina, que es la capa protectora que rodea a las fibras nerviosas en la columna y el cerebro, del propio cuerpo. Dependiendo de dónde ocurre el daño, los síntomas incluyen problemas de la vista, debilidad muscular, entumecimiento, y dificultades con el equilibrio y la coordinación.

La mayoría de las personas con EM tienen la forma remitente-recurrente, en que los síntomas se exacerban de vez en cuando, y entonces se calman. Con el tiempo, la enfermedad progresa de forma cada vez más constante.

Unas células inmunitarias, llamadas células B, parecen tener un rol particular al fomentar la EM. Entonces, en los últimos años, se han desarrollado anticuerpos monoclonales que merman a las células B en la sangre. Uno, llamado ocrelizumab (Ocrevus), recibió la aprobación en Estados Unidos en 2017. Un segundo fármaco, el ofatumumab (Kesimpta), siguió en 2020.

Ambos anticuerpos reducen las células B al dirigirse a una proteína de las células conocida como CD20. El ublituximab tiene el mismo objetivo, pero está diseñado para ser más potente en la eliminación de las células B, apuntó el Dr. Lawrence Steinman, investigador principal del nuevo ensayo.

El ensayo no comparó al ublituximab con ninguno de los anticuerpos anti-CD20 existentes, enfatizó Steinman, profesor de neurología de la Universidad de Stanford. Así que no se sabe si tiene una mayor o una menor efectividad.

Pero una ventaja potencial del nuevo anticuerpo, planteó Steinman, es que se puede administrar con rapidez.

Tanto Ocrevus como ublituximab requieren que los pacientes acudan a un centro médico para recibir infusiones cada seis meses. Pero una infusión de Ocrevus tarda unas tres horas, mientras que ublituximab se puede administrar en una hora.

Por otro lado, Kesimpta evita las infusiones del todo. Se toma una vez al mes, en casa, con un autoinyector.

"Hay distintas soluciones para distintas personas", aseguró Steinman. "Pienso que siempre es bueno tener opciones".

Los hallazgos, que se publicaron en la edición del 25 de agosto de la revista New England Journal of Medicine, se basan en más de 1,000 pacientes con EM, la mayoría con la forma de remitente-recurrente. Un pequeño porcentaje tiene EM secundaria progresiva, una segunda fase de la enfermedad que sigue a los años de EM remitente-recurrente.

Más o menos la mitad se asignaron al azar a las infusiones de ublituximab, mientras que los demás tomaron el medicamento oral Aubagio (teriflunomida).

A lo largo de 96 semanas, los pacientes que recibieron ublituximab tuvieron la mitad de probabilidades de sufrir una recaída, con una tasa anual promedio de poco menos de 0.1, frente a casi 0.2 entre los pacientes que recibieron Aubagio. Y en IRM, mostraron menos áreas de inflamación en el cerebro.

Las células B son responsables de producir los anticuerpos que combaten a las infecciones. Entonces, la principal preocupación respecto a la eliminación de las células B es que puede dejar a las personas más vulnerables a las infecciones. Fue lo que sucedió en este ensayo: un 5 por ciento de los pacientes que recibieron ublituximab desarrollaron una infección grave, lo que incluyó a la neumonía, frente a un 3 por ciento de los pacientes que tomaron Aubagio.

Hay muchos fármacos aprobados para tratar a la EM. Pero Krupp comentó que algunos estudios recientes muestran que a los pacientes les va mejor a largo plazo cuando reciben medicamentos "de alta eficacia", lo que incluye a los anticuerpos anti-CD20, en comparación con fármacos más antiguos con unos efectos más moderados.

Para Steinman, antes es mejor cuando se trata de iniciar un tratamiento de alta eficacia.

"Mi filosofía es que si el seguro lo cubre, hay que atacar a la enfermedad con dureza y rapidez", enfatizó.

Esto plantea el costo, un problema del mundo real: Los anticuerpos monoclonales para el CD20 son caros: el precio de lista actual de Ocrevus es de unos 68,000 dólares al año, según el fabricante, Genentech.

Con frecuencia, añadieron Krupp y Steinman, las decisiones sobre los medicamentos dependen de cuáles cuentan con cobertura en el plan de seguro del paciente.

Más información

La Sociedad Nacional de la Esclerosis Múltiple (National Multiple Sclerosis Society) ofrece más información sobre el tratamiento de la EM.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTES: Lawrence Steinman, MD, director and professor, neurology and neurological sciences, and pediatrics, Beckman Center for Molecular Medicine, Stanford University, Stanford, Calif.; Lauren Krupp, MD, director, NYU Langone Multiple Sclerosis Comprehensive Care Center, and professor, pediatric neuropsychiatry, NYU Grossman School of Medicine, New York City; New England Journal of Medicine, Aug. 25, 2022