Un medicamento muestra potencial para la esclerodermia, una enfermedad autoinmune

LUNES, 10 de octubre de 2022 (HealthDay News) -- Los investigadores informan un éxito temprano con el uso de un medicamento existente para la artritis reumatoide (AR), para tratar la esclerosis sistémica, una afección autoinmune rara pero potencialmente devastadora.

La enfermedad, un subconjunto de la esclerodermia, endurece a la piel y afecta a los órganos internos, pero no existe un tratamiento aprobado para ella.

Entonces, el equipo de la investigación de la Universidad de Michigan y la Universidad de Pittsburgh decidieron estudiar si el medicamento para la AR, tofacitinib (Xeljanz), podría funcionar en las etapas tempranas de la enfermedad. Para hacerlo, trabajaron con 15 pacientes que tenían esclerosis sistémica temprana.

Mientras 10 de los pacientes recibieron 5 miligramos de tofacitinib dos veces al día, los otros cinco recibieron un placebo durante las 24 semanas del estudio.

Los investigadores encontraron que los pacientes tratados tenían unas mejores puntuaciones cutáneas de Rodnan (mRSS, por sus siglas en inglés), que mide el engrosamiento de la piel, y mejoras en otras medidas. Los pacientes asignados al placebo recibieron el medicamento después del final del ensayo, y mostraron mejoras a lo largo de las próximas 24 semanas.

"Estamos felices de encontrar que el medicamento es seguro, y que se puede usar para un nuevo propósito en el tratamiento de la esclerosis sistémica", señaló el autor del estudio, el Dr. Dinesh Khanna, director del Programa de Esclerodermia de Michigan Medicine. "Pero lo que hizo que este estudio fuera innovador fue el uso de tecnología de célula única".

Se realizaron biopsias de la piel de los pacientes al inicio del ensayo, y de nuevo seis semanas más tarde. Los investigadores utilizaron una tecnología más reciente, llamada secuenciación de ARN de células únicas, para observar cómo funcionaba tofacitinib en las células de la piel.

"Deseábamos comprender primero si tofacitinib tenía algún beneficio clínico para los pacientes, pero también preguntamos cuáles eran las diferencias en las células de la piel sana versus a las células con esclerosis sistémica... ¿cómo funciona el fármaco?", planteó Khanna en un comunicado de prensa de la Michigan Medicine.

Según el coautor del estudio, el Dr. Johann Gudjonsson, profesor de dermatología de la Universidad de Michigan, "este trabajo resalta la habilidad de la secuenciación de ARN de células únicas para determinar cómo los estados de enfermedad se mantienen, y cómo las diversas poblaciones celulares de la piel (los fibroblastos, las células cutáneas y las células inmunitarias) se comunican, lo que provee un poder sin parangón para abordar los mecanismos de la enfermedad, y la forma en que funcionan medicamentos como tofacitinib en una enfermedad en que no se han usado antes".

Aunque el estudio mostró que tofacitinib inhibe a las células que ayudan a formar el tejido conectivo y a las células de la piel (fibroblastos y queratinocitos), también encontró que tenía un efecto mínimo en las células T, que son unos glóbulos blancos que son esenciales para el sistema inmunitario.

La esclerosis sistémica afecta a 100,000 personas en Estados Unidos. La mayoría son mujeres.

"Mediante este esfuerzo combinado de Michigan Medicine y la Universidad de Pittsburgh, sabemos que el fármaco es seguro, y sabemos que la tecnología (la secuenciación del ARN) es factible. Ahora, podemos comenzar a utilizar la tecnología y averiguar cuáles tipos de terapias podemos combinar que añadirán beneficios para los pacientes", planteó Khanna.

Pfizer Inc. financió el estudio, pero no tuvo ningún rol en la recolección, el análisis ni la interpretación de los datos.

Los hallazgos se publicaron en una edición reciente en línea de la revista JCI Insight.

Más información

La Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. ofrece más información sobre la esclerodermia sistémica.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTE: Michigan Medicine – University of Michigan, news release, Oct. 6, 2022