Un medicamento experimental para tratar el Alzheimer muestra potencial inicial

VIERNES, 1 de abril de 2022 (HealthDay News) -- Unos investigadores están trabajando en una pastilla que podría ayudar de forma segura a las personas con enfermedad de Alzheimer a mejorar sus habilidades de pensamiento y memoria, y quizá a vivir más tiempo de manera independiente.

El nuevo estudio solo se diseñó para reunir datos sobre la seguridad del fármaco experimental, pero cuando 26 pacientes con una enfermedad de Alzheimer en etapa leve a moderada tomaron la SAGE-718 a diario durante dos semanas, mostraron unas mejoras marcadas en pruebas que medían la función del pensamiento incluso ya desde la primera semana. No solo esto, sino que estas mejoras persistieron durante al menos un mes.

"Observamos una mejora en los síntomas que será significativa para los pacientes, y poder ver estas mejoras tan pronto es de verdad emocionante", señaló el autor del estudio, el Dr. Aaron Koenig, vicepresidente de desarrollo clínico temprano de Sage Therapeutics en Cambridge, Massachusetts. Sage es el fabricante del fármaco y el patrocinador del estudio.

SAGE-718 es un modulador alostérico positivo de los receptores de N-metil-D-aspartato (NMDA). "Durante el transcurso de la enfermedad, hay un déficit en los receptores de NMDA, y el nuevo medicamento ayuda a que el receptor funcione con normalidad", explicó Koenig.

El medicamento también está en ensayos clínicos para el tratamiento de los déficits de pensamiento debidos a la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Huntington.

En el estudio, los participantes tomaron SAGE-718 a diario durante dos semanas, y se les dio seguimiento durante dos semanas adicionales. Cuando el estudio comenzó, tenían una puntuación de 20.7 puntos en una prueba cognitiva estándar, lo que sugiere un deterioro cognitivo leve o una demencia leve Tras un mes, las puntuaciones en las prueba cognitiva habían aumentado en un promedio de 2.3 puntos.

Algunas personas también mostraron una mejora en la realización de actividades complejas, como usar una computadora, hacer las tareas del hogar, conducir, cocinar y gestionar sus fármacos. Estas mejoras se correspondieron con mejoras observadas en múltiples pruebas de la función ejecutiva.

"Son cosas significativas para los pacientes", anotó Koenig.

El medicamento también es extremadamente seguro, afirmó: ningún paciente abandonó pronto debido a eventos adversos, mientras que cinco personas tuvieron unos efectos secundarios leves o moderados, por ejemplo dolor de cabeza o estreñimiento.

La compañía planifica comenzar a realizar estudios aleatorios y controlados de gran tamaño para ver si estos hallazgos se sostienen.

Hay otros fármacos que pueden ayudar a aliviar algunos síntomas de la enfermedad de Alzheimer, como la pérdida de la memoria, durante un tiempo limitado, pero en gran medida están aprobados para una etapa más avanzada de la enfermedad, señaló Koenig. Entre estos medicamentos se incluyen los inhibidores de la colinesterasa, que aumentan los niveles de la acetilcolina, una sustancia cerebral que envía señales de una célula cerebral a otra.

"Los medicamentos disponibles no ralentizan el progreso ni afectan a los déficits cognitivo de orden superior", lamentó Koenig. "Sabemos que la enfermedad de Alzheimer es una enfermedad progresiva y que hay etapas que aumentan en severidad y naturaleza, y que es probable que tratar en un momento temprano de la enfermedad tenga las mayores probabilidades de éxito".

El estudio se presentará en la reunión anual de la Academia Americana de Neurología (American Academy of Neurology), que se celebrará en Seattle del 2 al 7 de abril. Los hallazgos presentados en reuniones médicas deberían considerarse preliminares hasta que se publiquen en una revista revisada por profesionales.

El Dr. Howard Fillit es director ejecutivo fundador y director científico de la Alzheimer's Drug Discovery Foundation, en la ciudad de Nueva York. "Este es de verdad un medicamento potencialmente interesante dirigido al receptor de NMDA", comentó.

Otro medicamento aprobado para el Alzheimer, Namenda (memantina), también se dirige a este receptor, pero lo hace de una forma distinta. "El medicamento de la investigación regula la forma en que el receptor funciona, y esto es un mecanismo de verdad novedoso de acción, y la eficacia es bastante impresionante", aseguró Fillit, que no está vinculado con la nueva investigación.

El estudio fue pequeño y duró poco, así que se necesita más investigación para confirmar estos hallazgos, pero hay motivos para el optimismo, aseguró.

"Los datos son provocadores, y en combinación con el perfil de seguridad relativo, este medicamento pasará a un ensayo de mayor tamaño y podría aportar una nueva clase de terapias para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer", planteó Fillit.

El panorama más amplio es que el proceso de producción de tratamientos para la enfermedad de Alzheimer por fin se está llenando, añadió.

"Estamos viendo un tremendo número de mecanismos diversos que se están evaluando", anotó Fillit. El medicamento más reciente para el Alzheimer, el aducanumab [Aduhelm], funciona al eliminar las placas amiloides del cerebro, lo que también podría retrasar el deterioro cognitivo, y también se están desarrollando otros medicamentos de esta clase, dijo. Las placas amiloides son aglomeraciones de unas proteínas mal plegadas en el cerebro, que son características de la enfermedad de Alzheimer.

"Todavía necesitamos más fármacos con distintos mecanismos de acción y terapias combinadas para, en última instancia, conquistar a esta enfermedad", añadió Fillit.

Más información

La Alzheimer's Drug Discovery Foundation ofrece más información sobre los tratamientos para la enfermedad de Alzheimer,

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTES: Aaron Koenig, MD, vice president, early clinical development, Sage Therapeutics, Cambridge, Mass; Howard Fillit, MD, founding executive director and chief science officer, Alzheimer's Drug Discovery Foundation, New York City; presentation, American Academy of Neurology annual meeting, Seattle, April 2-7, 2022