Panel de la FDA rechaza medicamento experimental para Esclerosis Lateral Amiotrófica

VIERNES, 29 de septiembre de 2023 (HealthDay News) – Un panel asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) votó el miércoles de manera contundente en contra de recomendar un tratamiento experimental basado en células madre para Esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Aunque la FDA no está obligada a seguir las recomendaciones de los paneles de asesores, los científicos de la agencia redactaron una revisión muy crítica sobre el medicamento, llamado NurOwn.

La solicitud de Brainstorm, la compañía que desarrolló el tratamiento, fue "científicamente incompleta" y "gravemente deficiente", escribieron los científicos de la FDA en la revisión.

Mientras tanto, el panel asesor votó 17-1 en contra del medicamento para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig. Solo un panelista representando a los pacientes votó a favor del medicamento, mientras que un asesor se abstuvo de votar, informó la agencia de noticias Associated Press (AP por sus siglas en inglés).

"Crear falsas esperanzas puede considerarse una lesión moral y el uso de magia o manipulación estadística para brindar falsas esperanzas es problemático", dijo Lisa Lee, experta en bioética e integridad de la investigación de Virginia Tech, quien votó en contra del tratamiento, según informó AP.

La ELA suele ser mortal entre tres y cinco años después de los primeros síntomas del paciente, ya que la condición destruye las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal, eliminando la capacidad de caminar, hablar, tragar y respirar.

La FDA acordó convocar al panel asesor en respuesta a una petición de 30,000 firmas de pacientes y defensores de la ELA.

Sin embargo, un estudio de Brainstorm con 200 pacientes no mostró que NurOwn extendiera la vida, ralentizara la enfermedad o mejorara la movilidad del paciente, informó AP.

No solo eso, sino que la solicitud de Brainstorm carecía de detalles sobre la fabricación y el control de calidad, según AP.

"Realmente es una enfermedad que necesita un tratamiento seguro y efectivo y hay muchas otras perspectivas allí que necesitamos alentar. Aprobar uno como este obstaculizaría eso", dijo el Dr. Kenneth Fischbeck, un distinguido investigador en la rama de Enfermedades Neurológicas Hereditarias de los Institutos Nacionales de Trastornos y Accidentes Cerebrovasculares, según informó AP.

Pacientes con ELA, familiares y médicos hablaron durante el período de comentarios públicos. Esto incluyó a varios que presentaron videos de antes y después de pacientes con ELA del estudio de Brainstorm, quienes fueron vistos caminando y subiendo escaleras, informó AP.

"Cuando Matt toma Nurown, le ayuda, cuando no lo toma, empeora", dijo Mitze Klingenberg, hablando en nombre de su hijo, Matt Klingenberg, quien fue diagnosticado con ELA en 2018.

La FDA ha aprobado otros dos medicamentos para la ELA, Qalsody y Relyvrio, el año pasado tras 20 años sin nuevas opciones.

Más información

El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares tiene más información sobre la ELA.

FUENTE: Associated Press