Los investigadores podrían estar cerca de una cura para la diabetes tipo 1

VIERNES, 25 de febrero de 2022 (HealthDay News) -- La ciencia quizá se esté acercando a una cura para la diabetes tipo 1, mientras los investigadores refinan unas terapias de trasplantes diseñadas para restaurar la capacidad de los pacientes de producir su propia insulina, señalan los expertos.

Al menos un paciente (un hombre de Ohio de 64 años llamado Brian Shelton) puede ahora controlar su insulina y niveles de azúcar en la sangre de manera automática, sin la necesidad de medicamentos, tras un trasplante de una células madre pancreáticas experimentales.

La terapia de Shelton no es una cura perfecta. Debe tomar una dosis alta de medicamentos inmunosupresoras para evitar que su cuerpo rechace el trasplante, y estos fármacos plantean sus propios problemas de salud.

Pero la terapia, creada por Vertex Pharmaceuticals, podría proveer un alivio inmediato a miles de personas que esperan un trasplante de páncreas porque su diabetes tipo 1 ha progresado hasta el punto en que supone una amenaza para su vida, comentó Sanjay Dutta, director científico de JDRF International.

Algunas de estas personas sufren un shock hipoglucémico y acaban en la sala de emergencias varias veces al mes, mientras que otras han desarrollado una resistencia a las inyecciones de insulina u otros medicamentos para la diabetes que las han ayudado a mantenerse con vida.

"Actualmente, es probable que haya de 5,000 a 10,000 personas que esperan un trasplante de páncreas o células islote, pero que no lo recibirán porque no hay un suministro suficiente", apuntó Dutta.

Luego, los investigadores planifican evaluar la cura de primera generación de Shelton en 17 personas, para comenzar a reunir datos a corto y a largo plazo sobre la seguridad y la efectividad, comentó el Dr. Yogish Kudva, investigador en diabetes tipo 1 de la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota.

"La primera meta es hacerlo en centros múltiples. Hasta ahora, solo han reportado sobre un paciente", observó. "Quieren hacerlo con 17 personas, y es probable que usen el mismo método en las 17".

Vertex y otras compañías farmacéuticas también están avanzando hacia la próxima generación, y buscan formas de mejorar más estas terapias de células madre de forma que se requiera menos inmunosupresión, o incluso que no se necesite para nada, dijeron Dutta y Kudva.

La diabetes tipo 1 ocurre cuando el sistema inmunitario ataca a las células del páncreas que producen a la insulina, conocidas como células beta. Cuando se han destruido suficientes células beta, los síntomas de diabetes aparecen, y pueden agravarse en un corto tiempo.

Por tanto, estos trasplantes de células madre tienen que vencer no solo el trastorno autoinmune que provocó la diabetes tipo 1, sino también la respuesta inmunitaria que hace que el cuerpo intente rechazar los trasplantes como invasores foráneos.

Dos métodos bajo investigación conllevan recubrir las células trasplantadas en una cápsula que las protege del sistema inmunitario, comentaron los expertos.

Estas cápsulas permitirían que los nutrientes y el oxígeno entren y alimenten a las células, pero evitarían que las células más grandes del sistema inmunitario ataquen a los trasplantes, aclararon Dutta y Kudva.

Lamentablemente, un ensayo clínico de la compañía farmacéutica ViaCyte con células encapsuladas del todo que se plantaron justo debajo de la piel no resultó exitoso, apuntó Kudva.

Un segundo método de ViaCyte que utilizó unas células encapsuladas de forma parcial tampoco fue bien, dijo Kudva. La producción de insulina no se hizo suficientemente potente para proveer un beneficio a los pacientes, que también necesitaron inmunosupresores para proteger sus trasplantes vulnerables.

"Si se leen los dos trabajos, hicieron muy poco en términos de cambiar la insulina y las vidas de las personas", lamentó Kudva respecto a los ensayos de ViaCyte.

Pero las compañías no han renunciado al método de encapsulamiento.

ViaCyte continúa modificando el método y Vertex dijo que planifica presentar una solicitud a los reguladores federales este año para evaluar su propio implante encapsulado.

Pero ViaCyte investiga una tercera forma de proteger a los trasplantes de células madre: una edición genética que ayudaría a las nuevas células beta a evadir la detección del sistema inmunitario.

"Se toman las células productoras de insulina y se modifican unos siete, ocho o nueve genes", apuntó Dutta. "Modificar los genes no afecta a la producción de insulina de ninguna forma, pero hace que las células estén ocultas o camufladas del sistema inmunitario. Se engaña al sistema inmunitario para que piense que las células no son foráneas".

ViaCyte planifica iniciar un ensayo clínico de la terapia de células madre genéticamente editadas para la diabetes tipo 1 a finales de año, según una declaración de Aaron Kowalski, director ejecutivo de la JDRF.

Respalda "con entusiasmo" los tres métodos para una cura, dijo Dutta.

"Tenemos unos fondos significativos en la tercera opción de edición y modificación genéticas, porque ese es el futuro", aseguró. "No sabemos cuál llegará primero a la meta. No sabemos cuál será el más seguro. No sabemos cuál será alcanzable para los adultos humanos".

Quizá pasen tres o cuatro años, o más, antes de que se sepa lo suficiente sobre la terapia con células madre de primera generación para saber si funciona a largo plazo, por ni hablar de que esté disponible para el público, advirtió Kudva.

"Pasarán años antes de que sepamos dónde estamos con este trabajo, si hablamos con honestidad", añadió. "El primer [paciente] está bien, pero fue uno. Debemos hacerlo con más. Pasará cierto tiempo antes de que en realidad lo sepamos".

Más información

Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) de EE. UU. ofrecen más información sobre la diabetes tipo 1.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTES: Sanjoy Dutta, PhD, chief scientific officer, JDRF International (formerly known as the Juvenile Diabetes Research Foundation), New York City; Yogish Kudva, MBBS, type 1 diabetes researcher, Mayo Clinic, Rochester, Minn.; Aaron Kowalski, PhD, chief executive officer, JDRF, statement, Nov. 29, 2021