La terapia genética logra avances contra una forma de hemofilia

VIERNES, 22 de julio de 2022 (HealthDay News) -- Las personas con hemofilia B podrían experimentar una reducción dramática en su riesgo de sangrado con tan solo una inyección de una terapia genética experimental, informa un nuevo estudio.

La hemofilia B es un trastorno genético hereditario raro en que las personas tienen unos niveles bajos de la proteína factor IX (FIX), que se necesita para formar los coágulos sanguíneos.

Los pacientes tienen que inyectarse con regularidad con una versión sintética de la proteína FIX.

Pero una nueva terapia genética llamada FLT180a condujo a una producción sostenida de la proteína FIX en 9 de 10 pacientes que participaban en unos ensayos tempranos, lo que eliminó la necesidad de inyecciones de reemplazo regulares, informaron los investigadores.

Tras 26 semanas, cinco pacientes seguían teniendo unos niveles normales de la proteína FIX, tres tenían unos niveles que se habían reducido pero seguían siendo más altos que antes, y uno tenían un nivel anómalamente alto, apuntaron los investigadores.

La terapia funciona al usar un virus vaciado para administrar una copia funcional del gen de la proteína FIX para reemplazar la que no funciona.

Aunque el tratamiento en general se toleró bien, todos los pacientes experimentaron algunos efectos secundarios. Esto incluyó un coágulo sanguíneo anómalo en un paciente que recibió la dosis más alta de la terapia, y que luego produjo los niveles más altos de la proteína FIX.

Los investigadores planifican monitorizar a los pacientes durante 15 años para determinar la seguridad a largo plazo y la durabilidad del método.

"Eliminar la necesidad de los pacientes de hemofilia de inyectarse con regularidad con la proteína faltante es un importante paso para mejorar la calidad de vida", comentó la investigadora, la Dra. Pratima Chowdary, hematóloga del Hospital Real Libre en Londres y del Instituto Oncológico del Colegio Universitario de Londres (UCL).

"El estudio de seguimiento a largo plazo monitorizará la durabilidad de la expresión y la vigilancia de efectos tardíos en los pacientes", apuntó en un comunicado de prensa del UCL.

Los hallazgos se publicaron en la edición del 21 de julio de la revista New England Journal of Medicine.

Más información

La National Hemophilia Foundation ofrece más información sobre la hemofilia B.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTE: University College London, news release, July 20, 2022

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