La terapia con células madre podría ser un avance contra la diabetes tipo 1

MIÉRCOLES, 4 de octubre de 2023 (HealthDay News) -- Las personas con diabetes tipo 1 carecen de células funcionales de los islotes en su páncreas para producir la hormona insulina y deben recibirla diariamente a través de inyecciones o una bomba continua para compensar.

Pero si la nueva investigación tiene éxito, algunas personas con diabetes tipo 1 ya no necesitarán tomar insulina. El estudio de seis personas con diabetes tipo 1 encontró que una forma experimental de terapia con células madre de islotes mejora el control del azúcar en la sangre y reduce las necesidades de insulina, con tres personas ya no necesitando insulina diaria.

Administradas a través de una infusión, las VX-880 son células de islote derivadas de células madre que producen insulina y que esencialmente reemplazan a las células de islote disfuncionales en personas con diabetes tipo 1. El estudio fue financiado por el fabricante de VX-880, Vertex Pharmaceuticals.

"Las células de los islotes tienen el potencial de curar la diabetes, y creo que este estudio es un gran avance en esa dirección", dijo el autor del estudio, el Dr. Trevor Reichman, director quirúrgico del Programa de Trasplante de Páncreas e Islotes en el Centro de Trasplantes Ajmera de la University Health Network en Toronto, Canadá.

La diabetes tipo 1 ocurre cuando el páncreas produce poca o ninguna insulina. La insulina es necesaria para ayudar a que el azúcar en la sangre o glucosa entre en las células, donde se utiliza para obtener energía. Cuando hay escasez de insulina, la glucosa puede acumularse, causando síntomas como fatiga extrema, visión borrosa, pérdida de peso y confusión.

Las células madre pueden multiplicarse exponencialmente y transformarse en diferentes tipos de células. Las células utilizadas en VX-880 se cultivan en un laboratorio. Una vez implantadas, se transforman en células de los islotes y pueden producir insulina.

"Son esencialmente listas para usar pero sí toman varias semanas para producir antes de la infusión", dijo Reichman.

En el nuevo estudio, todas las personas tratadas con VX-880 mejoraron su control glucémico, como lo demuestra la eliminación de las reacciones de bajo nivel de azúcar en la sangre, la mejora del HbA1c (una instantánea de los niveles de azúcar en la sangre a lo largo del tiempo) y la cantidad de tiempo que sus niveles de azúcar en la sangre estuvieron dentro del rango recomendado en tres meses.

Como resultado, estos pacientes necesitaban menos insulina o ninguna en absoluto.

"El impacto... fue realmente un cambio de vida", dijo Reichman. "Todos estos pacientes tenían diabetes tipo 1 de larga duración y difícil de manejar con complicaciones potencialmente mortales, que incluían una grave hipoglucemia no percibida". La hipoglucemia no percibida significa que una persona no puede detectar cuándo su glucosa en sangre es baja, por lo que no sabe que necesita tratarla.

En tres meses, esto se eliminó en todos los participantes del estudio.

Aún no se sabe cuánto durarán estos efectos.

"El paciente con el seguimiento más largo ahora tiene dos años y mantiene la independencia de la insulina", dijo Reichman. La investigación continúa.

El estudio mostró que VX-880 es seguro y no se informaron efectos secundarios graves.

Las personas necesitan tomar medicamentos inmunosupresores para prevenir el rechazo, lo cual Reichman llamó un posible obstáculo para un uso más amplio.

"El objetivo futuro es crear una versión del tratamiento que no requiera terapia inmunosupresora", dijo.

El estudio se limita a personas de 18 a 65 años de edad, pero en el futuro, se pueden incluir niños.

Los hallazgos se presentaron el martes en una reunión de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes, en Hamburgo, Alemania. Los hallazgos presentados en reuniones médicas deben considerarse preliminares hasta que se publiquen en una revista revisada por pares.

El Dr. John Buse es el director del Centro de Atención de la Diabetes en la Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill.

"Lo importante aquí es que las personas no necesitan donantes de órganos para tener una fuente de células productoras de insulina para el trasplante", dijo Buse, quien revisó los hallazgos.

El nuevo tratamiento con células madre parece funcionar "bastante bien", añadió.

"Los pacientes tienen que tomar inmunosupresión, pero tenían hipoglucemia grave antes, así que es un intercambio razonable por tener que tomar insulina", dijo Buse.

Más información

HealthDay tiene más información sobre la diabetes tipo 1.

FUENTES: Trevor Reichman, MD, director quirúrgico, Programa de Trasplante de Páncreas e Islotes, Centro de Trasplantes Ajmera de la University Health Network, Toronto, Ontario, Canadá; John Buse, MD, PhD, director, Centro de Atención de la Diabetes, Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, N.C.; presentación, reunión de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes, Hamburgo, Alemania, 3 de octubre de 2023.