La FDA aprueba una terapia genética para la hemofilia que cuesta 3.5 millones de dólares

MIÉRCOLES, 23 de noviembre de 2022 (HealthDay News) -- Las personas con una forma de hemofilia, un trastorno genético de la sangre, tienen ahora un tratamiento, que se administra una sola vez, que cuesta 3.5 millones de dólares.

La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobó la nueva terapia genética Hemgenix el 22 de noviembre. Poco después, la farmacéutica CSL Behring reveló su costo.

La compañía dijo que su fármaco al final reducirá los costos de la atención de la salud, porque los pacientes con el trastorno genético necesitarían menos tratamientos para el sangrado, reportó Associated Press. Al igual que la mayoría de los medicamentos aprobados, se prevé que la factura la pague el seguro privado o del gobierno, y no los pacientes.

Hemgenix está diseñado para los adultos con hemofilia B, la forma menos común de la enfermedad. Ahora, los pacientes reciben unas costosas infusiones intravenosas para promover la coagulación y prevenir el sangrado. El tratamiento también es para las personas que tienen episodios de sangrado espontáneos repetitivos y graves.

"La terapia genética para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios de sangrado pueden tener un impacto adverso en la calidad de vida del individuo", comentó el Dr. Peter Marks, director del centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.

"[Esta] aprobación provee una nueva opción de tratamiento para los pacientes con hemofilia B, y representa un progreso importante en el desarrollo de terapias innovadoras para los que experimentan una carga alta de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia", aseguró Marks en un comunicado de prensa de la FDA.

En la hemofilia B, los pacientes tienen unos niveles faltantes o insuficientes del factor IX de coagulación de la sangre, una proteína que se necesita para producir coágulos de sangre para frenar el sangrado, según la FDA.

Una persona que viva con esto podría experimentar un sangrado prolongado o intenso tras una lesión, una cirugía o el trabajo dental. Algunas podrían tener episodios de sangrado espontáneo sin una causa clara.

La hemofilia B afecta sobre todo a hombres. Las mujeres pueden portar la enfermedad, pero muchas no tienen ningún síntoma. De un 10 a un 25 por ciento de las mujeres portadoras tienen síntomas leves, aunque en casos raros, las mujeres pueden tener unos síntomas moderados o graves.

La hemofilia B ocurre en más o menos 1 de cada 40,000 personas.

El trastorno puede conducir a prolongados episodios de sangrado, y a complicaciones como sangrado en las articulaciones, los músculos o los órganos internos, entre ellos el cerebro. Incluso una cortadura o un golpe pequeños pueden resultar letales.

Hemgenix se administra en una sola infusión intravenosa. Suministra un gen funcional del factor IX de coagulación al hígado, donde se produce, según la FDA.

En el tratamiento más estándar, los pacientes con hemofilia B reciben infusiones regulares de productos de reemplazo del factor IX, lo que ayuda a prevenir los episodios de sangrado.

Los investigadores estudiaron la seguridad y la efectividad de la nueva terapia genética en 57 hombres de 18 a 75 años con una hemofilia B grave o de gravedad moderada.

En un estudio con 54 participantes, el grupo tuvo una reducción en la necesidad de reemplazo de rutina del factor IX, y una reducción del 54 por ciento en los que se conoce como tasa anualizada de sangrado.

Los efectos secundarios de Hemgenix incluyen un aumento en las enzimas hepáticas, dolor de cabeza, reacciones leves relacionadas con la infusión, y síntomas gripales.

A principios de año, los reguladores europeos aprobaron una terapia similar para las personas con hemofilia A, la forma más común de la enfermedad. La FDA todavía está revisando esta terapia, según AP.

Más información

La Organización Nacional de Enfermedades Raras (National Organization for Rare Diseases) ofrece más información sobre la hemofilia B.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTES: Associated Press; U.S. Food and Drug Administration, news release, Nov. 22, 2022