La FDA aprueba el primer medicamento para retrasar el inicio de la diabetes tipo 1

VIERNES, 18 de noviembre de 2022 (HealthDay News) -- El jueves, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. aprobó el primer fármaco que podría retrasar el desarrollo de la diabetes tipo 1 (DT1).

El teplizumab (Tzield) se dirige a las células autoinmunes que fomentan a la enfermedad, en lugar de a sus síntomas, lo que hace que el medicamento sea un punto de inflexión.

"La aprobación de hoy de esta terapia, que es la primera en su clase, añade una importante y nueva opción de tratamiento para ciertos pacientes que están en riesgo", señaló en un comunicado de prensa el Dr. John Sharretts, director de la división de diabetes, trastornos de los lípidos y obesidad del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "El potencial del medicamento para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes tipo 1 podría ofrecer a los pacientes entre meses y años sin las cargas de la enfermedad".

Los defensores aplaudieron la aprobación.

"Un retraso en el inicio de la diabetes tipo 1 tendrá un tremendo impacto en las vidas diarias de las personas en riesgo, sus familias y el sistema de salud en general", aseguró Aaron Kowalski, director ejecutivo de la organización sin fines de lucro JDRF (que antes se conocía como la Juvenile Diabetes Research Foundation), en una declaración.

"Las liberaría de la carga y el estrés constantes de la monitorización del azúcar en la sangre y de la administración de insulina", añadió Kowalski. "Las liberaría de la preocupación y el miedo de las complicaciones a corto y a largo plazo, al mismo tiempo que les da la oportunidad de aprender más sobre la gestión de la enfermedad".

Se considera que las personas que tienen dos o más anticuerpos relacionados con la DT1 y cuyos niveles de azúcar en la sangre comienzan a ser anómalos tienen un riesgo alto de la enfermedad.

"Tzield puede comenzar a abordar la gran necesidad insatisfecha de terapias que modifiquen la enfermedad, y ofrecer a las personas en riesgo de DT1 y a sus familias un alivio de la carga y las complicaciones que la enfermedad conlleva", señaló la JDRF en su declaración.

La DT1 afecta a 1.4 millones de estadounidenses. Mikayla, hija de Tracy Olsten, podría haber sido uno de ellos, pero Olsten inscribió a la niña en un ensayo clínico sobre Tzield.

"Sabemos que Mikayla tiene los biomarcadores", comentó Olsten en el comunicado de la JDRF. "Sabemos que hay una alta probabilidad de que desarrolle DT1 en algún momento de su vida. Pero un poco más de tiempo para vivir su adolescencia, adultez temprana y adultez sin las inyecciones y los pinchazos en los dedos [es una bendición]".

La Dra. Cory Wirt inscribió a su hija, Claire, en un ensayo clínico hace siete años. La chica también tenía biomarcadores y un riesgo alto de desarrollar DT1. Todavía no ha progresado a la DT1 clínica.

"Como madre, agradezco los 83 meses de no revisar el azúcar en la sangre múltiples veces al día, de no preocuparme sobre unas bajadas potencialmente letales, y de equilibrar la independencia de mi hija, que ahora es una adolescente, con la importancia de un estricto control médico", enfatizó Wirt en el comunicado. "Por no mencionar el costo significativo de los suministros, las visitas al médico y el estrés emocional. ¡No sabemos cuánto durarán los efectos del tratamiento, pero cada día sin insulina ha sido un regalo!".

La organización sin fines de lucro anotó su rol al financiar parte de la investigación y los investigadores, desde hace décadas.

Esto incluyó otorgar su Premio al Desarrollo de Carrera al Dr. Kevan Herold cuando comenzó en la Universidad de Chicago. Herold mostró en un estudio temprano que podía prevenir la diabetes autoinmune con un anticuerpo contra el CD3, anotaba la declaración de la JDRF.

"La historia del uso clínico del teplizumab comenzó con una subvención de la JDRF para respaldar un ensayo en pacientes con diabetes tipo 1 de nuevo inicio hace más de dos décadas", comentó Herold, que ahora trabaja en la Facultad de Medicina de la Universidad de Yale en New Haven, Connecticut, en la declaración.

"La decisión reciente representa un punto de inflexión en el campo", añadió Herold. "En primer lugar, identifica una forma mediante la cual una terapia inmunitaria frena el proceso de la enfermedad se podría combinar con reemplazos de células en las personas que tienen diabetes tipo 1. También sugiere que ha llegado el momento de hacer pruebas de detección con una mayor amplitud para identificar a las personas en riesgo de diabetes tipo 1, dado que ahora hay una terapia que puede cambiar su curso".

Más información

Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de EE. UU. ofrecen más información sobre la diabetes tipo 1.

Artículo por HealthDay, traducido por HolaDoctor.com

FUENTES: U.S. Food and Drug Administration, news release, Nov. 17, 2022; JDRF, statement, Nov. 17, 2022